T/CPHARMA 003-2020 中国药物经济学评价指南2020

药物经济学是研究如何使用有限的药物资源实现最大程度的健康效果改善的交叉学科，应用经济学的理论基础，系统、科学地比较分析医药技术之间的经济成本和健康产出，进而形成决策所需的优选方案，旨在提高医药资源配置的总体效率。
药物政策问题是现阶段中国医药卫生体制改革的重点主题。国家有关决策部门对此高度重视，并越来越明确药物经济学评价在基本卫生制度、全民医保制度、国家基本药物政策中的重要作用。 2009 年，国家公布的《中共中央国务院关于深化医药卫生体制改革的意见》提出， “建立科学合理的医药价格形成机制”， “对新药和专利药品逐步实行定价前药物经济性评价制度”。 2016 年，中共中央国务院出台“健康中国 2030”发展规划，明确提出建立健全以应用为导向的成果评价和技术评估机制。与此同时，《“十三五”深化医药卫生体制改革规划》也强调将药物经济学评价作为药品价格谈判的重要依据。 2017 年，药物经济学评价证据被列为国家医保目录准入谈判的重要依据。 2019 年， 国家医疗保障局发布了《2019 年国家医保药品目录调整工作方案》，其中明确指出“对同类药品按照药物经济学原则进行比较，优先选择有充分证据证明其临床必需、安全有效、价格合理的品种”。展望未来，国家“十四五”发展规划即将进行，其中“健康中国 2030”和深化国家医改是民生发展的核心内容，药物经济学的科学评价作用必将越发重要。
中国的药物经济学研究起步较晚，尚未系统性或强制性地应用于中国医药卫生决策过程。近年来，中国药物经济学研究队伍和能力不断壮大，总体呈现快速发展的良好趋势，但研究质量参差不齐，规范性差，总体水平亟待提高。根据发达国家经验，如果没有系统的研究和评估规范，不同药物经济学研究的结果标准和质量各异，影响药物经济学评价的可比性、科学性以及对医药卫生决策的参考意义。截至 2019 年已经有 44个国家和地区制定出了适合本地区的药物经济学评价指南用于规范研究（ISPOR， 2019）。因此，为了规范中国的药物经济学研究，更好促进其对医药卫生科学决策的指导，制定中国药物经济学评价指南至关重要。
药物经济学评价指南是应用药物经济学理论制定的对药物进行经济学评价应该遵循的一般框架和规范，是研究执行的方法学指南和研究质量评估的标准。希望本指南的使用，能够有利于中国药物经济学的学科发展，提高医药卫生资源的配置效率，促进中国医药卫生事业的发展。